Główny niezależny specjalista genetyki medycznej Ministerstwa Zdrowia Rosji, dyrektor Medycznego Centrum Badań Genetycznych im. A.I. Akademik N.P. Bochkov, Siergiej Kutsev, powiedział, że ostatnio było więcej przypadków kontaktowania się z organizacjami medycznymi z żądaniem zmiany terapii i przeniesienia pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) ze Spinraza i Risdiplam do Zolgensma. Według niego zdarza się to często nawet w przypadkach, gdy postęp choroby jest wstrzymany i występuje pozytywna tendencja w rozwoju dziecka, a podczas leczenia nie ma działań niepożądanych.

„Zapotrzebowanie na terapię zmian wynika z faktu, że wśród społeczności niemedycznych panuje powszechna opinia, że ​​terapia zastępcza genów jest skuteczniejsza niż inne leki” – powiedział Kutsev.

Zaznaczył, że „wystarczająca baza dowodowa” stosowania leku „Zolgensma” powstała przy udziale dzieci w wieku poniżej dziewięciu miesięcy, dane dotyczące skuteczności ograniczają się do sześcioletniego okresu obserwacji, największą skuteczność terapii odnotowuje się we wczesnym stadium choroby, przed wystąpieniem objawów lub przy pierwszych objawach choroby.

Jednocześnie brak jest opartych na dowodach danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa stosowania leku Zolgensma u starszych dzieci z długim przebiegiem choroby, ciężkim deficytem neurologicznym i występowaniem powikłań chorobowych. Ponadto, dodał Kutsev, leczenie preparatem Zolgensma wiąże się z wpływem na układ odpornościowy dziecka, co może wywołać rozwój poważnych zdarzeń niepożądanych (uszkodzenie wątroby, zaburzenia układu krzepnięcia krwi).

Siergiej Kucew przypomniał, że obecnie w Rosji wszystkim dzieciom z SMA przepisuje się terapię patogenetyczną jednym z trzech zarejestrowanych w kraju leków na koszt państwowego funduszu „Krąg dobroci”. Wyboru terapii dokonuje się w drodze konsultacji lekarskiej, biorąc pod uwagę rodzaj choroby, wiek dziecka, nasilenie objawów klinicznych i powikłań SMA, a także zgodnie z danymi dotyczącymi skuteczności i bezpieczeństwa stosowania stosowanie leków uzyskanych w wyniku międzynarodowych badań klinicznych.

Wcześniej powiedział, że rodzice dzieci z SMA proszą rząd o zezwolenie niepaństwowym fundacjom charytatywnym na zakup leku Zolgensma przed wprowadzeniem go do obiegu cywilnego w Rosji. Teraz taki wyjątek jest zrobiony tylko dla „Kręgu Dobroci”. W szczególności Irina Snegireva z Severodvinsk zebrała z pomocą dobroczyńców ponad 120 milionów rubli. na leczenie swojej rocznej córki, ale nie może kupić leku ze względu na specyfikę prawa o obrocie lekami. Według Fundacji Charytatywnej Gwiazda na Palmie w podobnej sytuacji znalazło się jeszcze sześcioro dzieci.

Przeczytaj więcej w materiale - „Dzieci z SMA nie dostały się do obiegu”.

bbabo.Net