Европейское агентство по лекарственным препаратам дало добро на проведение первой в мире детской генной терапии. Процедура под названием Strimvelis предназначена для лечения детей с АДА-тяжёлым комбинированным иммунодефицитом (АДА-ТКИН). Пациенты с этим заболеванием практически лишены иммунитета и смертельными для них могут оказаться почти все инфекции.

АДА-ТКИН вызвана дефектным геном, унаследованным от обоих родителей. Ежегодно в Европе рождается около 15 детей с этим заболеванием. Дефектный ген останавливает производство аденозиндезаминазы (ADA) – белка, необходимого для выработки белых кровяных клеток, называемых лимфоцитами.

В настоящее время заболевание лечат с помощью пересадки костного мозга или дорогостоящей заместительной ферментной терапии, которую необходимо проводить на протяжении всей жизни. При проведении Strimvelis, стволовые клетки удаляются из костного мозга пациента, корректируются для замены дефектного гена, а затем вновь возвращаются в организм.

В будущем специалисты планируют получить разрешение на использование генной терапии при лечении других типов тяжёлых комбинированных иммунодефицитов, таких как метахроматическая лейкодистрофия и синдром Вискотта-Олдрича.

bbabo.Net